Первая генная терапия одобрена в США
Агентство Минздрава США по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов дало добро на применение двух видов генной клеточной терапии, Casgevy и Lyfgenia, для лечения больных серповидноклеточной анемией.
Серповидноклеточная анемия — наследственное генетическое заболевание, выраженное в аномалии строения белка гемоглобина, отвечающего за перенос кислорода в ткани организма.
До сегодняшнего дня, традиционные методы лечения сводились к купированию синдромов, а не к лечению самой болезни. Новая терапия поможет вылечить саму болезнь.
Помимо того, что терапия Casgevy — одна из двух первых генных терапий, одобренных агентством, она является первым одобренным методом лечения, использующим технологию редактирования генов человека.
После модификации стволовых клеток пациента с помощью метода CRISPR/Cas9, их трансплантируют обратно в костный мозг пациента, где они начинают размножаться и производить "правильный" гемоглобин, без изъянов в его строении.
Обе терапии одобрены к применению на пациентах от 12 лет и старше.
Перед введением лекарства пациент должен пройти курс химеотерапии, чтобы убрать "сломанные" клетки из костного мозга, тем самым освободив место для новых, модифицированных.
#медицина #биотехнологии
Земля Будущего
Агентство Минздрава США по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов дало добро на применение двух видов генной клеточной терапии, Casgevy и Lyfgenia, для лечения больных серповидноклеточной анемией.
Серповидноклеточная анемия — наследственное генетическое заболевание, выраженное в аномалии строения белка гемоглобина, отвечающего за перенос кислорода в ткани организма.
До сегодняшнего дня, традиционные методы лечения сводились к купированию синдромов, а не к лечению самой болезни. Новая терапия поможет вылечить саму болезнь.
Помимо того, что терапия Casgevy — одна из двух первых генных терапий, одобренных агентством, она является первым одобренным методом лечения, использующим технологию редактирования генов человека.
После модификации стволовых клеток пациента с помощью метода CRISPR/Cas9, их трансплантируют обратно в костный мозг пациента, где они начинают размножаться и производить "правильный" гемоглобин, без изъянов в его строении.
Обе терапии одобрены к применению на пациентах от 12 лет и старше.
Перед введением лекарства пациент должен пройти курс химеотерапии, чтобы убрать "сломанные" клетки из костного мозга, тем самым освободив место для новых, модифицированных.
#медицина #биотехнологии
Земля Будущего