#Новости
Генная терапия вылечила детей с врожденным иммунодефицитом
С помощью вирусного вектора ученые генетически модифицировали ex vivo стволовые клетки детей с тяжелым комбинированным иммунодефицитом, вызванным мутацией гена DCLRE1C. После их трансплантации и приживления в организме началось образование функционирующих иммунных клеток, что привело к восстановлению иммунной системы. Результаты опубликованы в The New England Journal of Medicine. Тяжелый комбинированный иммунодефицит (Severe combined immunodeficiency, SCID) или синдром мальчика в пузыре — это редкое генетическое заболевание, при котором отсутствуют в первую очередь функционирующие Т, а зачастую и В-лимфоциты в крови. Всего ученые насчитывают около 20 различных генов, мутации в которых могут привести к данной патологии. Вне зависимости от генетической формы все они проявляются одинаково — иммунная система практически перестает функционировать, из-за чего любая инфекция может стать для ребенка смертельной. Таким детям приходится постоянно
Генная терапия вылечила детей с врожденным иммунодефицитом
С помощью вирусного вектора ученые генетически модифицировали ex vivo стволовые клетки детей с тяжелым комбинированным иммунодефицитом, вызванным мутацией гена DCLRE1C. После их трансплантации и приживления в организме началось образование функционирующих иммунных клеток, что привело к восстановлению иммунной системы. Результаты опубликованы в The New England Journal of Medicine. Тяжелый комбинированный иммунодефицит (Severe combined immunodeficiency, SCID) или синдром мальчика в пузыре — это редкое генетическое заболевание, при котором отсутствуют в первую очередь функционирующие Т, а зачастую и В-лимфоциты в крови. Всего ученые насчитывают около 20 различных генов, мутации в которых могут привести к данной патологии. Вне зависимости от генетической формы все они проявляются одинаково — иммунная система практически перестает функционировать, из-за чего любая инфекция может стать для ребенка смертельной. Таким детям приходится постоянно